Quali farmaci può essere fatto per la talassemia?
Il trattamento dipende dal tipo e dalla gravità della talassemia sofferta da ciascun paziente. I pazienti con tratti talassemici alfa o beta mostrano sintomi lievi o addirittura nessun sintomo. Questi pazienti possono aver bisogno solo di poco o nessun trattamento.
Per i casi di talassemia grave o lieve, i medici raccomandano tre tipi di trattamento standard, vale a dire la trasfusione di sangue, la terapia di chelazione del ferro (terapia di chelazione del ferro) e gli integratori di acido folico. Raramente vengono utilizzati altri tipi di trattamento che sono stati sviluppati o sono ancora in fase di test.
Trattamento standard per la talassemia
Trasfusione di sangue
La trasfusione di globuli rossi è il trattamento principale per le persone che hanno talassemia moderata o grave. Questo trattamento può aumentare il numero di globuli rossi sani con normale emoglobina.
Durante una trasfusione di sangue, l'ago viene utilizzato per inserire endovenosamente (IV) in uno dei vasi sanguigni, fino a quando il sangue sano entra nel corpo. La procedura richiede in genere 1-4 ore.
I globuli rossi durano solo 120 giorni. Pertanto, potrebbe essere necessario sottoporsi a trasfusioni ripetute per mantenere un apporto salutare di globuli rossi.
Per i pazienti con emoglobina H o beta talassemia intermedia, potresti aver bisogno di trasfusioni di sangue in determinate condizioni, ad esempio quando hai un'infezione o un'altra malattia, o quando hai una grave anemia che causa affaticamento.
Per le persone con beta talassemia maggiore (anemia di Cooley), potrebbe essere necessaria una regolare trasfusione di sangue (ogni 2-4 settimane). Questa trasfusione ti aiuterà a mantenere normali livelli di emoglobina e globuli rossi.
La trasfusione di sangue può aiutarti a sentirti meglio, goderti le attività quotidiane e vivere una vita normale. Sebbene sia molto utile per la sicurezza della vita, questo trattamento è piuttosto costoso e comporta il rischio di trasmissione di infezioni e virus (come l'epatite). Tuttavia, il rischio di infezione e trasmissione del virus è molto basso negli Stati Uniti perché è stato sottoposto a severi screening del sangue.
Terapia di chelazione del ferro
L'emoglobina nei globuli rossi è una proteina ricca di ferro. Attraverso trasfusioni regolari, il ferro nel sangue si accumula in alcuni organi, come il fegato, il cuore e altri organi. Questa condizione è chiamata sovraccarico di ferro o sovraccarico di ferro.
Per prevenire questo danno, i medici usano la terapia di chelazione del ferro per eliminare il ferro in eccesso dal corpo. I due principali farmaci usati nella terapia di chelazione del ferro sono:
- La deferoxamina è un farmaco liquido che viene somministrato lentamente sotto la pelle, di solito attraverso una piccola pompa portatile che viene utilizzata durante la notte. Questa terapia richiede tempo ed è un po 'dolorosa. Gli effetti collaterali di questo farmaco sono la vista e l'udito danneggiati.
- Deferasirox è una pillola presa 1 volta al giorno. Gli effetti collaterali di questo farmaco sono mal di testa, nausea (stomaco scomodo), vomito, diarrea, dolori articolari e affaticamento.
Integratore di acido folico
L'acido folico è una vitamina B che aiuta a costruire globuli rossi sani. I medici possono raccomandare supplementi di acido folico in aggiunta al trattamento delle trasfusioni di sangue e / o alla terapia di chelazione del ferro.
Altri trattamenti
Quanto segue verrà presentato in altri trattamenti per la talassemia che sono stati sviluppati o sottoposti a una fase di test testati (ma meno spesso).
Trapianto di cellule staminali del sangue e del midollo
I trapianti di sangue e le cellule staminali del midollo vengono effettuate per sostituire le cellule staminali danneggiate con quelle sane dei donatori. Le cellule staminali sono cellule del midollo osseo che svolgono un ruolo nella produzione di globuli rossi e altri tipi di cellule del sangue.
Il trapianto di cellule staminali è l'unico trattamento in grado di curare la talassemia. Ma solo pochi pazienti talassemici gravi sono in grado di trovare un donatore adatto.
Trattamento in futuro
I ricercatori continuano a sviluppare nuovi trattamenti per la talassemia. Forse in futuro ci sarà la terapia per inserire i normali geni dell'emoglobina nelle cellule staminali del midollo osseo. Questa terapia consente al corpo del paziente talassematico di produrre globuli rossi ed emoglobina stessa.
I ricercatori stanno anche studiando modi per stimolare la capacità di una persona di produrre emoglobina fetale dopo la nascita. Questo tipo di emoglobina si trova nel feto e nel neonato. Dopo la nascita, il corpo passa a fare l'emoglobina adulta. Produrre più emoglobina fetale può mascherare la mancanza di emoglobina adulta sana.
Trattare le complicazioni
Il trattamento attuale consente ai pazienti talassemici moderati e gravi di vivere più a lungo. Tuttavia, devono affrontare complicazioni che possono verificarsi di volta in volta.
Una parte importante del trattamento della talassemia è il trattamento delle sue complicanze. Il trattamento delle complicanze può essere necessario per trattare problemi cardiaci o epatici, infezioni, osteoporosi e altri problemi di salute.
